PolTREG koncentruje się na badaniu PTG-007; planuje pierwszą analizę pośrednią na '27 (wywiad)

"Chcemy, aby trwające badanie kliniczne dzieci w bezobjawowym stadium cukrzycy, dostarczyło danych do rejestracji terapii PTG-007 zarówno dla EMA jak też FDA. Jednocześnie z partnerem szwajcarskim rozwijamy terapię alogeniczną, kończymy transfer technologii i mamy nadzieję, że wkrótce otrzymamy pozwolenie na wytwarzanie modyfikowanego genetycznie produktu CAR-TREGS do rozpoczęcia badania klinicznego w obszarze neurozapalenia i neurodegeneracji. Niedługo ogłosimy też pierwsze wyniki laboratoryjnych prób w projekcie szczepionki mRNA in-vivo" – powiedział prezes.

Flagowym projektem spółki jest PTG-007, w którym zastosowanie mają komórki regulatorowe w programie terapii cukrzycy typu 1. To choroba rozpoczynająca się w dzieciństwie, w której komórki trzustki zostają całkowicie zniszczone przez własny układ immunologiczny i pacjent do końca życia potrzebuje codziennych zastrzyków insuliny. PolTREG prowadzi badanie kliniczne fazy II w cukrzycy przedobjawowej – celem jest zatrzymanie procesu u małych dzieci, jeszcze przed pojawieniem się objawów choroby.

Spółka rekrutuje pacjentów z całej Polski, a także w ramach współpracy w europejskich programach jak np. Innodia, Edent1fi. Badania prowadzone są w dziesięciu ośrodkach w Polsce, ale spółka nie wyklucza uruchomienia kolejnych.

"W całym badaniu zakładamy rekrutację 120-150 pacjentów. Obecnie rekrutację przeszło 31 pacjentów, a pięć osób otrzymało już leczenie. Liczymy na to, że w tym roku uda się zrekrutować większą część pacjentów" – powiedział Trzonkowski.

"Pierwsze oceny bezpieczeństwa i pierwszą analizę pośrednią badania planujemy na 2027 r." – dodał.

W obszarze cukrzycy objawowej nie jest obecnie prowadzone badanie kliniczne, ale PolTREG może realizować leczenie w tzw. wyjątku szpitalnym. Spółka złożyła także wniosek do Europejskiej Agencji Leków o rejestrację centralną preparatu.

"Zdecydowaliśmy się na wniosek o rejestrację, biorąc pod uwagę zebrane przez nas wyniki bezpieczeństwa zgromadzone na przestrzeni 7-12 lat, a także dlatego, że inny lek w podobnym wskazaniu został zarejestrowany na podstawie badania, w którym liczba pacjentów była zbliżona do naszych danych" – powiedział prezes.

"Uważam, że mamy duże szanse na rejestrację. Agencja przygotowuje się do oceny naszej aplikacji" – dodał.

W projekcie CAR-TREGS spółka przygotowuje się do rozpoczęcia badania fazy I w obszarze neurozapalenia i neurodegeneracji, we wskazaniach stwardnienie rozsiane i stwardnienie zanikowe boczne.

"Przygotowujemy się do uzyskania zezwolenia na wytwarzanie komórek. Liczyliśmy, że rozpoczniemy badanie kliniczne już wkrótce, ale w związku z tym, że nie otrzymaliśmy dofinansowania z programu STEP, musimy rozejrzeć się za alternatywnym źródłem finansowania badania. Niestety nie mamy w Polsce spójnej polityki rozwoju oryginalnych leków, co jest jakąś przeszkodą. Natomiast transfer technologii już trwa i prędzej czy później przeprowadzimy te badania" – powiedział Trzonkowski.

Badanie – jak dodał – potrwa ok. 3-4 lat.

ROZWÓJ DZIAŁALNOŚCI W STANACH; WSPÓŁPRACA Z CITY OF HOPE

1 stycznia 2026 r. Immuthera, amerykańska spółka zależna PolTREG, podpisała umowę z City of Hope, organizacją zajmującą się badaniami i leczeniem nowotworów w Stanach Zjednoczonych oraz wiodącym ośrodkiem badań biomedycznych nad cukrzycą i innymi chorobami autoimmunologicznymi. Umowa obejmuje udzielenie na rzecz spółki Immuthera wyłącznej, globalnej licencji na zastosowanie, rozwój i komercjalizację, opracowanej przez City of Hope, terapii opartej na komórkach regulatorowych CAR-T z receptorem CD6/CTLA-4.

"Lek City of Hope ma pozwolenie FDA na rozpoczęcie badań klinicznych, więc nie musimy przechodzić całej procedury od początku. Badania w tym obszarze będą w Stanach Zjednoczonych i dotyczyć przede wszystkim cukrzycy typu 1" – powiedział prezes.

Immuthera została powołana w czerwcu 2025 r. Ma ona realizować w Stanach Zjednoczonych programy kliniczne rozwijane w Europie, a także poszukiwać nowych rozwiązań na tamtym rynku oraz pozyskiwać finansowanie na działalność z rynku USA. W tym sensie nie jest ona kosztem dla PolTREG samodzielnie finansując swoją działalność.

"Jesteśmy w stanie rozwijać badania zarówno w Europie, jak i w Stanach, a rynek amerykański jest znacznie większy niż europejski, więc także możliwości pozyskania finansowania, czy inwestorów są znacznie większe" – ocenił Trzonkowski.

"Wydaje się, że poprawia się sentyment na rynku biotech. Po kilku latach stagnacji big pharma poszukuje nowych inwestycji, pojawia się więcej pieniędzy na rynku. Udział w międzynarodowych konferencjach, takich jak JP Morgan, pozwala nam na regularne rozmowy z potencjalnymi partnerami i lepsze rozpoznanie oczekiwań rynku" – dodał.

W lipcu 2025 r. PolTREG otrzymał od FDA formalny protokół podsumowujący spotkanie pre-IND, dotyczący proponowanego badania w projekcie PTG-007. Regulator rozważy potraktowanie proponowanego adaptacyjnego badania fazy 2/3 jako badania rejestracyjnego.

"Jesteśmy po pierwszym spotkaniu z FDA w sprawie projektu PTG-007, który jest już w fazie II w Europie. W kontekście tego produktu koncentrujemy się na transferze technologii do Stanów, ale rozpoczęcie badań zależne jest od pozyskania finansowania" – dodał prezes.

Spółka prowadzi także badania in vivo w kierunku szczepionki w obszarze cukrzycy typu 1, a we współpracy z firmą Antion Biosciences pracuje nad nową generacją alogenicznych terapii TREG.

"Otrzymaliśmy od Antion cząsteczkę, którą analizujemy. Potrzebujemy więcej danych, żeby zdecydować o dalszym rozwoju projektu, który jednak jest bardzo atrakcyjny, bo to typ leku, który jest gotowy do użycia, na który pacjent nie musi czekać" – powiedział prezes.

"Z drugiej strony, leki alogeniczne mają niższy próg skuteczności i bezpieczeństwa, więc przed następnym krokiem chcemy być pewni, że chcemy tę cząsteczkę rozwijać. Do tego potrzebujemy badań in vitro, które powinny zakończyć się wiosną. Po badaniach zdecydujemy w sprawie dalszego rozwoju projektu" – dodał.

SPÓŁKA POSZUKUJE AKTYWNIE FINANSOWANIA

Prezes ocenia, że sytuacja finansowa spółki jest dobra, ale PolTREG poszukuje aktywnie możliwości partneringowych i finansowania w formie grantów. Rozważa również możliwość pozyskania środków z rynku.

"Mamy na kontach ponad 20 mln zł, według stanu na koniec trzeciego kwartału 2025 r., oraz przyznane granty na kolejne kilkadziesiąt mln zł, więc środki na bieżącą działalność są zabezpieczone. Oczywiście szukamy nowych źródeł finansowania i w tej kwestii każde rozwiązanie jest na stole. Aplikujemy o granty, jest też cały wachlarz możliwości związany z pozyskiwaniem pieniędzy z rynku. Rozmawiamy również z firmami farmaceutycznymi, które mogą być zainteresowane naszymi produktami" – powiedział Trzonkowski.

"Konserwatywnie cash runway jest do drugiego półrocza 2026 r., więc rozważamy różne opcje pozyskania finansowania. Polski rynek biotechnologiczny mocno się rozwija, ale wyceny spółek z branży nadal są niskie, więc w kontekście inwestycji to są atrakcyjne aktywa" – dodał.

PolTREG – jak poinformował prezes – rozwija platformę opartą o nagrodzone w tym roku Nagrodą Nobla limfocyty T regulatorowe.

"Platformę tą intensywnie rozwijamy priorytetyzując trzy główne projekty w Polsce i jeden w USA poprzez spółkę Immuthera, ale nie oznacza to, że rezygnujemy z dalszych prac rozwojowych. Będziemy inwestować w R&D, rozwój nowych technologii, ale koncentrujemy się na najbardziej obiecujących projektach planując optymalne koszty takiego rozwoju" – dodał.

Dominika Antoniak (PAP Biznes)

doa/ gor/