CELON PHARMA SA (4/2025) Pozytywne wyniki II fazy klinicznej CPL'36, inhibitora PDE10A w leczeniu dyskinez w chorobie Parkinsona

W nawiązaniu do raportu bieżącego 17/2024 w sprawie uzyskania pozytywnych wyników badań II fazy klinicznej nad lekiem opartym o CPL'36, innowacyjny inhibitor PDE10A, w leczeniu schizofrenii, w którym Spółka informowała o trwającym jednocześnie badaniu klinicznym II fazy w zakresie stosowania tego związku u pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona, Zarząd Celon Pharma S.A. ("Spółka") informuje o pozytywnych wynikach tego badania.

Przeprowadzone badanie to międzynarodowa, wieloośrodkowa, randomizowana, kontrolowana placebo próba kliniczna na grupie 105 dorosłych pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona. CPL'36 był podawany przez 4 tygodnie w dwóch dawkach, 20 mg i 40 mg raz dziennie bądź placebo w stosunku 1:1:1. Pacjenci włączeni do badania mieli bazowy poziom dyskinez w skali UDysRS total (Unified Dyskinesia Rating Scale) w wysokości ok. 45 jednostek, co świadczy, że stan ich choroby był umiarkowanie ciężki, do ciężkiego.

W 4 tygodniu leczenia, CPL'36 w dawce 20 mg wykazał poprawę w porównaniu z placebo w zakresie skali UDysRS total, która była podstawowym punktem końcowym o 12,30 jednostek (LS mean difference from placebo, p

CPL'36 wykazał poprawę w większości drugorzędowych punktów końcowych, w tym obiektywnej podskali UDysRS, w której poprawa dla obu dawek leku była istotna statystycznie już od 7 dnia leczenia.

Lek był dobrze tolerowany. Wystąpiło tylko kilka działań niepożądanych o nasileniu ciężkim (8,8 % w grupie placebo, 0% w grupie 20 mg i 5,7% w grupie 40mg). Dyskontynuacja leczenia z powodu działań niepożądanych związanych z leczeniem, wystąpiła u 2,9 % pacjentów w grupie placebo, 11,1% pacjentów w grupie 20 mg i 8,6 % pacjentów w grupie 40 mg. Nie stwierdzono zgonów. Jedno poważne działanie niepożądane - umiarkowane nasilone migotanie przedsionków - odnotowano w dawce 40 mg. Działaniem niepożądanym występującym systematycznie częściej w aktywnych grupach leczenia była senność o nasileniu łagodnym do umiarkowanego.

Badanie spełniło wszystkie zakładane kryteria, przekraczając istotnie wcześniejsze, medyczne założenia Spółki. Wykazało silną i potwierdzoną w różnych skalach oceny efektywność CPL'36 w dyskinezach w chorobie Parkinsona. Siła efektu klinicznego leku była duża.

Jest to pierwsze badanie kliniczne, w którym wykazano, że inhibicja PDE10A przy pomocy CPL'36 u pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona wywołuje pozytywne, istotne statystycznie i klinicznie efekty w zakresie pierwszo i drugorzędowych punktów końcowych.

W ocenie Spółki, jego wyniki będą miały istotne znaczenie dla rozwoju rynku farmakoterapii choroby Parkinsona.

Więcej na: http://biznes.pap.pl/pl/reports/espi/all,0,0,0,1

Phase

II top - line results for CPL' 36, a PDE10a inhibitor in the treatment

of Dyskinesia in Parkinson's diseaseLegal

basis Art. 17 section 1 MAR - confidential information.In

reference to current report 17/2024 regarding positive results of the

Phase II clinical trial on

a drug based on CPL'36, an innovative PDE10A inhibitor, in the treatment

of schizophrenia, in which the Company informed about the simultaneous

ongoing Phase II clinical trial of the use of this compound in patients

with dyskinesia in Parkinson's disease, the

Management Board of Celon Pharma S.A. (the

"Company") announces

positive Phase II results of this study.This

was multinational,

multicenter, randomized, placebo controlled study in group of 105 adult

patients with dyskinesia in Parkinson's disease. CPL'36 was administered

orally in two doses - 20mg and 40 mg, and compared with placebo (1:1:1)

once daily for a period of 4 weeks. The baseline score of UDysRS

(Unified Dyskinesia Rating Scale) for

randomized patients was

approximately 45 points, indicating

they were moderately severe to severely ill. At

week 4, the improvement in UDysRS total

score (designated as primary endpoint) at the dose 20 mg was 12,30

units (LS Mean difference from placebo, p

improvement at the dose 40 mg was 13,58 units (LS Mean difference from

placebo, p

CPL'36 demonstrated improvement in most secondary endpoints, including UDysRS

objective subcale, in which the improvement in both active groups was

statistically significant from Day 7 of the treatment phase, and

afterwords. CPL'36

was well tolerated. There were only few adverse events with severe

intensity (8,8% in placebo group, 0% in 20 mg dose and 5,7% in 40 mg

dose). Related treatment emergent adverse events leading to

discontinuation of study medication were recorded in 2,9% in placebo

group, 11,1% in 20 mg dose and 8,6% in 40 mg dose. There were no deaths.One

Serious Adverse Event was reported in 40 mg group, described as atrial

fibrillation with moderate intensity. The most common adverse event

reported in both active groups was somnolence with intensity from mild

to moderate.The

study met all endpoints, exceeding significantly earlier Company's

medical assumptions. It demonstrated robust and consistent efficacy

across all different scales suggesting positive effect of CPL'36 in the

treatment of dyskinesia in Parkinson's disease. The effect size was

large.This

is the first clinical study demonstrating robust efficacy of

PDE10A inhibition in the treatment of patients suffering from dyskinesia

in Parkinson's disease with positive primary and secondary endpoints

readouts. In the Company opinion, its results should be seen as

breakthrough milestone in Parkinson disease pharmacotherapy.

More information on page: http://biznes.pap.pl/en/reports/espi/all,0,0,0,1